La Fda (Food and Drug Administration) ha approvato il primo farmaco contro l’Alzheimer aducanumab che arriva dopo vent’anni di fallimenti della ricerca in questo campo, e di sicuro aumenta le speranze di milioni di pazienti in tutto il mondo.
Non ci sono prove sufficienti che dimostrino che il farmaco possa davvero aiutare i pazienti. La decisione è stata presa nonostante l’opposizione della commissione indipendente di esperti dell’agenzia e di altri esperti in materia di Alzheimer.
La terapia è un’iniezione al mese per via endovenosa che contribuirebbe a rallentare il declino cognitivo dei pazienti che si trovano allo stadio iniziale della malattia.
Il farmaco è stato sviluppato per pazienti con lieve declino cognitivo, agli esordi della malattia, e non per le persone in fase più avanzata della patologia.
Gli effetti negativi, però, non sono di poco conto: circa il 40% dei pazienti che hanno provato l’aducanumab nei trial clinici ha avuto tracce di edema cerebrale nell’esame di risonanza magnetica, mal di testa, disorientamento, nausea, vomito e problemi alla vista. Il 17-18% dei pazienti ha presentato microemorragie cerebrali, motivo per cui chi accederà al trattamento dovrà essere periodicamente monitorato.
C’è da precisare che non è una cura per l’Alzheimer. Questo infatti non impedisce la progressione della malattia. Durante la sperimentazione, il successo del farmaco è stato misurato non dai progressi cognitivi, ma dal rallentamento del declino cognitivo e delle capacità fisiche.
Allora perché il farmaco è stato approvato? La Fda ha dichiarato che gli studi compiuti “hanno lasciato incertezze residue sui benefici clinici“. Ma l’approvazione arriva dalla sua dimostrata capacità di rimuovere le placche amiloidi, che si accumulano nel cervello dell’Alzheimer e si pensa rechino danno ai neuroni.
Infatti, la Fda ha concesso un’approvazione “condizionata”: la Biogen deve condurre un nuovo trial su larga scala, che confermi che rimuovere le placche amiloidi porti a benefici cognitivi. Se il trial dovesse fallire, la FDA avrebbe l’autorità di rescindere il contratto.
Per quanto riguarda l’Italia, se l’EMA e l’AIFA (le agenzie del farmaco europea e italiana) dovessero approvare il trattamento, i pazienti candidabilisarebbero tra i 100.000 e i 300.000, secondo alcune stime preliminari.
di Paola Chirico
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